发布时间：2023-07-27 09:43:03
广义的基因***包括：基因调节、基因***、基因编辑、未经改造的细胞***。而基因***可划分为核酸类***、重组病毒类***以及细胞***类***。
2015年以来，基因***行业开始高速发展。据弗若斯特沙利文数据显示，2020年基因市场规模达到20.8亿美元，同比增长73.9%；预计到2025年行业规模将增长至305.4亿美元。数据显示，截止2023年5月底，上市基因***相关***有近50款（不含疫苗）。
中国拥有二大医药市场，近年来，随着基因***临床试验的大量开展、基因***产品的陆续获批上市、相关利好产业政策的支持，国内布局基因疗法的公司已超百家。
其中研发管线数量靠前的有：纽福斯、本导基因、锦篮基因、新芽基因、辉大基因、康弘药业、本元正阳、深圳市***基因***研究院、诺思兰德等。
临床试验靠前的有：三生制药、天达康基因、信念医药、达博生物、华邦健康、纽福斯、诺思兰德、济群医药、人福医药、东方略生物、索元生物、信立泰、本元正阳、恩多施生物、贵州百灵、本导基因、北海康成、康希诺、博雅辑因、嘉因生物、舒泰神、天泽云泰、达博生物等。
纽福斯成立于2016年，是李斌教授团队于华中科技大学同济医学院附属同济医院自2008年起十几年来对眼科基因***技术探索和积累的成果。作为一名眼科医生和视网膜疾病专家，李教授带领团队成功完成了从实验室到临床应用的转化研究，通过一系列国内和国际多中心临床试验证实了腺相关病毒 （AAV） 载体技术在眼科基因***应用价值。公司候选***NFS-01旨在***莱伯氏遗传性视变(LHON)。该疾病是一种可导致严重视力损伤的退行性疾病，迄今为止尚无******方法。
蔡宇伽博士，基因***载体技术专家，长期从事基因***病毒载体、基因编辑递送技术的研发以及基因***载体与机体***系统互作的研究，致力于新技术的临床转化。
开发了慢病毒蛋白转导以及mRNA转导的PCT国际技术。研究论文发表在Nature Biotechnology, Nature Biomedical Engineering, Nature Immunology等高水平期刊。获上海市浦江人才计划支持。上海市重大疾病***项目子课题负责人。2018年，创立本导基因技术有限公司。了世界基于mRNA递送系统的体内基因编辑***的临床研究。
信念医药创立于2016年9月，是一家集基因******研发、生产和临床应用为一体的高科技企业。公司创始人为肖啸教授，拥有超过35年的AAV基因***行业研发转化经验。公司执行官为郑静博士。BBM-H901注射液是信念医药开发的一款AAV基因******，旨在通过静脉给药将人凝血因子IX（Factor IX，FIX）基因导入血友病B患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的***及预防出血效果；本品正在开展临床试验。
九天生物是一家创新基因及细胞***公司，致力于研究、开发和生产具有突破性的基因和细胞疗法。九天生物成立于2019年，自主研发建立了完整的腺相关病毒(AAV)基因***技术平台，拥有***的衣壳发现和病毒载体构建技术、分析和工艺开发实力、以及的临床级AAV载体大规模GMP生产能力。成立以来，九天生物组建了一支国际的科研、技术和管理团队，其研发管线拥有多个基因和细胞***创新项目，覆盖眼科、神经、代谢和血液等多个疾病领域。通过战略合作，九天生物将研发进一步拓展至新的疾病领域，如心血管疾病等。九天生物总部位于中国，在上海和杭州建有基因和细胞***研发及生产基地。
星眸生物位于安徽省合肥市，是中国科大先研院孵化企业，公司聚焦眼科疾病的基因******开发和基因编辑技术研发、服务，致力于实现中国人自主可用的眼科基因******，让中国人看得更久，看得更好。星眸创始人团队为中科院和中科大的教授博士，拥有多年深耕眼科、基因编辑、基因***的研发、管理经验；公司先立足于合肥，再辐射江浙沪，充分利用现有中国科学技术大学附属医院和中国科学技术大学校医院眼科的临床资源。
领诺医药位于上海张江药谷，IN-2004（AAV基因***，眼科）/LIN-2004（AAV基因***，半乳糖脑苷脂酶Galactocerebrosidase /GALC)）为领诺医药的两款正在开发中的候选产品。
至善唯新成立于2018年，是一家专注rAAV基因***研发与生产的基因***企业，***领域涵盖血液疾病、罕见病等。公司拥有国内rAAV基因***开发的技术团队，创始人拥有多项技术，在高效基因表达发现、rAAV基因***的包装和规模化生产多项核心技术上走在世界的前沿，并获得了自主知识产权。公司已经开展研究者发起临床。
创始人为王刚博士，中国疾控中心病原生物学博士，瑞典隆德大学博士后，主要从事腺相关病毒载体（AAV）及其应用研究。曾任中国疾控中心病毒病所助理研究员，从事病毒性传染病预防控制，2018-2019年派往西非塞拉利昂，任中塞友好生物安全实验室主任。2014-2016年于隆德大学生物医学中心工作，建立了基于理性设计的条形码AAV定向进化（BRAVE）技术。2021年7月创立北京步杨基因科技有限公司，专注于***AAV衣壳的研发。近5年，在PNAS、Neuron和RNA等杂志发表多篇论文。曾承担或参与国家重大专项和***研发计划等多项课题。从事以腺相关病毒为载体的基因***研究十 余年，在 AAV衣壳改造及其应用研究领域具有丰富的经验。
上海目镜生物医药科技有限公司是一家专注于基因工程化定向进化技术开发新型AAV外壳用于眼科疾病基因***技术和产品研发的创新公司。作为一家创新型生物医药企业，公司致力于为眼科疾病患者带来光明。目镜生物创始团队有着超20年的基因***技术研究经验，建立了***的shuffling mediated AI re-targeting （SMART）AAV外壳筛选平台，利用AAV衣壳定向进化和DNA shuffling技术，通过人工智能机器学习和动物体内筛选的方式，开发出系列的具有高组织特异性、高渗透性、高感染性、低***原性的新型AAV衣壳库，利用这些新型衣壳提高AAV在视网膜的渗透能力，将基因***更高效的递送至特定细胞和减少全身毒副作用的目的，提高AAV介导的基因药的安全性，从而惠及眼病患者。此外，目镜生物已有AMD基因***的候选***。
濒湖生物致力于打造“1+3+X”体系来实现其“造福人类健康”的企业愿景。据介绍，“1”为打造一家具有影响力的创新生物技术公司；“3”为搭建三个国际的拥有自主知识产权的技术平台，包括靶向修饰技术研发平台、递送技术研发平台和靶向修饰***生产平台；“X”为构建多个核心产品的管线组合，开发***肿瘤、自身***性疾病、遗传疾病等领域的细胞基因***产品。
正序生物是一家运用新型基因编辑技术-碱基编辑***人类疾病的高科技生物医药企业，专注于生物科技创新和开发突破性疗法，造福人类健康。正序生物依托来自上海科技大学、和武汉大学的创始人科研团队研究进展，汇集国内外大学、研究机构的科学研究型人才以及在国内外药企拥有多年从业经验的专业团队，致力于打造国内、国际的基因编辑***平台，为解除遗传性疾病/罕见病患者的病痛以及人类健康事业而奋斗。
尧唐生物通过持续开发和优化CRISPR-Cas、碱基编辑和其他***基因编辑工具，以及对***mRNA生产平台和脂质纳米载体（LNP）组装工艺的创新型改进，开发针对遗传性疾病和心血管疾病的体内基因编辑***。创立仅半年时间，尧唐生物团队已经实现了多种动物模型上的体内验证。在小鼠体内肝脏组织中，编辑效率达到80%以上，接近该组织的编辑效率上限；在非人灵长类动物（NHP，non-human primates）实验中，肝脏组织编辑效率达到了与头部企业相当的水平，一针注射即可达到靶基因的60%~70%的敲低；并且，尧唐生物已经使用自有基因编辑工具挖掘平台筛选到了可获得国际的新型编辑工具。
无锡科金生物科技有限公司成立于2022年1月，总部位于江苏无锡，在深圳、上海、西班牙和美国均有分支机构。公司是一家专注于用基因编辑技术与细胞疗法***罕见病以及***新药研发及生产的创新型公司。公司拥有自主知识产权的诺奖级精准***基因编辑技术平台CRISPR 2.0，结合新型AAV（腺相关病毒载体）递送系统，基因编辑效率可达70%，可实现小片段乃至完整基因的精准高效插入整合到基因组，并采用ex vivo的细胞编辑手段，巧妙的规避CRISPR脱靶风险以及AAV进入体内的各种***以及致癌风险。该项技术是CRISPR基因编辑领域的重大突破，公司已掌握符合工业化标准CMC流程，目前几个项目同时在中国及欧洲稳步推进中。
纽伦捷成立于2021年12月，是一家旨在利用其具有自主知识产权的细胞转分化技术和遗传替代技术开发新型基因******的生物科技公司。公司由一群紧密联系的神经生物学家、眼科专家、基因***专家和生物制药行业的人士共同创立，致力于将新兴的细胞转分化技术转化为针对未被满足临床需求的解决方案。目前，围绕细胞转分化技术，纽伦捷生物已搭建了包括转分化因子筛选、病毒及非病毒载体设计、体内外药效学方法开发等关键技术的新型基因******研发平台，并已经申请了多项关键。公司产品管线聚焦于神经系统疾病，重点面向致盲性眼病以及难以***的神经系统肿瘤开发具有自主知识产权的原创基因******。
从设立至今，一直利用RNAi等技术，开展***靶标发现及其衍生业务。公司业务覆盖靶标筛选及验证、抗体***及基因***/细胞******的临床前研究以及I期临床研究等***开发流程中的源头创新阶段。目前公司通过自主创新研究已主要开发了10多个进入IND研究阶段的新药研发项目，其中7个已许可或转让（其中1个项目为部分许可，公司仍在对该项目继续开发）。
成立于2020年7月，由何春艳博士和常兴博士联合创立。何春艳博士拥有丰富的病毒类产品研制开发、商务拓展、投资孵化经验。常兴博士任职于西湖大学，是早进行碱基编辑技术开发及应用研究的学者之一，特别是在利用碱基编辑技术***肌肉相关疾病领域，如DMD。
其基于国内原创的合成生物技术开发的基因***产品SynOV1.1目前正在开展临床试验，用于***包括中晚期肝癌在内的甲胎蛋白（AFP）阳性实体瘤。
赛斯尔擎生物技术（上海）有限公司是浙江华海药业股份有限公司的全资创新子公司。在上海张江高科技园区注册成立。公司成立的宗旨是致力于研发***基因病和肿瘤的创新基因和***疗法。公司的高层人员是国外公司及科研机构工作多年的“海归”人士，具有扎实的科研背景和广阔的视野，能够准确把握生物医药的发展方向并与我国的具体国情相结合从而制订公司的发展方向和项目研发计划。目前公司的主要研发方向在抗肿瘤和基因病***领域。
苏州星奥拓维生物技术有限公司（Otovia Therapeutics）星奥拓维于2022年1月由复健新药基金孵化设立，是一家专注于内耳听力损伤等相关疾病的创新药生物技术公司，以的双AAV基因递送、基因编辑和类器官三大平台，针对感音神经性耳聋，开发基因递送、基因编辑和内耳毛******。
目前公司建立了广泛的基于基因替代、基因调节和基因编辑策略的基因***产品研发管线，用于***视力障碍、代谢性疾病、血液病以及神经系统疾病。团队已经完成了两个前沿项目的体内概念验证研究，有望为两种具有严重未满足的临床需求的罕见遗传性疾病开发first-in-class的基因替代疗法。
近些年来，细胞***正在迅速成为对***症和其他严重疾病的重要，但目前细胞疗法还存在很大的技术优化空间：自体细胞***或定制化细胞疗法在一定程度上避免了***排斥问题，但其居高不下的***成本费用令很多患者望而却步。而大部分异体细胞***又因为存在排斥反应，需要患者长时间服用***抑制***以避免细胞受到患者***系统的攻击和排斥。为了解决这些***瓶颈，启函生物科研团队基于其在移植***学领域深厚的专业知识，并利用高通量的多基因编辑技术来开发具有***兼容性的人体***，使其在宿主里不会受到攻击。这将为世界上千千万万的患者及其家属带来新的生命希望。2020年，启函生物开始深度发力在细胞***产品方面的研发。通过运用科研团队在异种动物模型中积累的丰富经验，启函生物能够快速找到人体细胞中会影响***排斥反应的基因，并通过编辑这些基因，提高细胞的***兼容性，实现低风险、甚至***的同种异体细胞***。
上海跃赛生物科技有限公司（跃赛生物）创立于2021年，是一家专注于开发***基于人多能***技术的细胞******的企业，利用其拥有自主知识产权的人多能***制备、培养、分化和基因编辑技术平台，致力于******领域的技术研发和产品开发，研发管线覆盖神经退行性疾病，罕见病及肿瘤等。跃赛生物在细胞***技术研发方面有着扎实的积累，尤其在神经系统的细胞***技术研发方面达到国际水平，拥有多项。
2020年4月，渤因生物在上海张江成立；半年内完成数千万融资。据悉，目前正在筹备肝脏递送领域的***非病毒载体基因***产品。
可瑞生物由多位北大校友和留学归国人员共同创立，致力于抗肿瘤******技术的研发、基因编辑产品的开发和服务，以及遗传疾病基因***的探索。
苏州科锐迈德生物医药科技有限公司专注于***环状mRNA核酸***研发，公司已经申请20余项mRNA领域核心平台技术发明。建成环状mRNA技术平台，LNP核酸递送系统，实现了LNP核酸***的中试生产。自主知识产权的环状mRNA技术。科锐迈德研发管线涵盖传染病疫苗、肿瘤***、蛋白替代/基因***、细胞***等领域，正在积极推进环状mRNA***申报工作。
神拓是家可同时利用重组假型（pseudotyping）Lentivirus、AAV病毒载体技术***呼吸道疾病的基因***的公司。该公司由牛津大学、剑桥大学、伦敦大学学院基因***研发人员及顾问团组成，专注于Lentivirus及AAV载体技术进行体内基因***产品开发的创新企业。团队的两大病毒递送平台技术由目前使用最多的AAV病毒载体平台以及设计的慢病毒载体平台构成。可充分支持呼吸系统、神经系统罕见病基因***开发。目前团队已经推动多条体内基因***管线。
